普朗醫療器械公司11月28日訊--- 2009年，美國生物制藥公司研發投資為653億美元，而2010年，制藥商在歐洲生物技術領域研發的投入增長了2%，在美國增長了1.8%。然而，近年來，繁瑣的藥物發現和開發過程，新藥開發成本急劇膨脹已經成為制藥公司面臨的巨大挑戰。 

        制藥公司成功開發一種新藥平均需要10～15年時間，花費約13億美元，而且即使進入到開發階段的藥物也未必就能上市。隨著各國監管機構對新藥安全性和有效性要求的日益增加，新藥審批面臨的拒絕率也日益上升，如2011年上半年，美國食品藥品管理局（FDA）就拒絕了3種減肥藥的審批。隨著藥物開發成功率的不斷下降，占美國總研發投入2/3的生物制藥公司的研發激情已嚴重受挫。

　　針對這種情況，FDA推出了相關政策，促進生物制藥的研究與開發，這為生物制藥的研發前景帶來了希望，尤其是新新領域--體外診斷試劑。



藍圖計劃促生物醫藥創新

　　2011年10月5日，FDA局長Margaret  A.  Hamburg，M.D.博士發布了一個藍圖計劃，指出要立即采取措施推動生物醫療創新，提高美國公眾健康。這一題為“推動生物醫療創新：改善患者產品行動”的藍圖計劃重點關注醫療器械產品研發的可持續性，目的是為了扭轉研發投資增加但研發產出下降的局面。

　　美國人類健康與福利部部長Kathleen  Sebelius指出，奧巴馬政府致力于鼓勵企業現代化，改善醫療保健系統，該藍圖計劃正是政府幫助企業發展，維護美國公民健康的一項重要內容。

　　Hamburg強調，美國目前正處在一個重要的岔路口，科學技術的發展為醫療產品的創新和改善以及提高公眾健康提供了空前絕后的機會，FDA的創新藍圖即是通過實施一系列方案計劃來確保這些機會能夠轉化為安全有效的治療方法，從而幫助美國患者和醫藥行業健康、強勁的發展。

　　2011年以來，FDA已經采取了多項努力用于促進醫藥創新，Hamburg博士也意識到在FDA整體框架下實施科學創新行動的必要性。通過實施額外的項目計劃，FDA可以立即采取行動解決患者和整個行業最為關注的問題。

        該項藍圖計劃依據FDA現行的政策和實踐，在與美國的主要利益相關方進行幾個月的會議討論后形成，充分考慮了行業領導者、小型生物技術公司、藥品和醫療器械公司、學術委員會成員以及患者擁護團體等方面的利益。

　　FDA根據利益相關方的回饋發布的藍圖計劃報告主要包含以下領域：

        1.重建FDA對小型企業的擴展服務：FDA將會分別建立一個小型企業聯絡項目和“年輕企業”項目，并將與美國小企業管理局（SBA）建立新的合作關系。

　　2.建立基礎設施推動和支持個體化用藥發展：FDA將投資建立科學的監管體制，并在FDA政策中聲明支持個體化用藥新興領域的發展。

　　3.為重要的治療領域創建快速的藥物研發路徑：例如，當一個用于治療重癥缺鐵性貧血藥物在早期研發階段顯示有突出治療效果時，FDA將舉辦一系列科學會議對該藥物的研發步驟達成一致意見，從而為有前景的治療藥物和方法開辟快速審批通道。

　　4.在保護患者隱私的同時，挖掘數據采集和信息共享的潛力：FDA正在重建其IT和數據分析庫，并通過建立“科學加密器”來確保在保護患者隱私的同時能夠對大量復雜的數據集進行分析。

　　5.培養下一代創新者：FDA正在設計一個新的“未來創新者”項目，對有潛力的候選人進行培訓和經驗訓練。通過培訓使得這些創新者獲得高端市場技能和經驗，從而也為FDA提供重要的外部專門技能和觀點支持。

　　6.改革和合理化FDA的監管制度：FDA正在審查其現行監管制度，以識別和更改那些繁瑣的、不清晰的、過時的、效果不佳的以及無效率的監管規定。

　　在研發預算持續增加，新藥申請數目嚴重下降的情況下，該報告應時而生，充分說明了FDA鼓勵創新的決心。FDA希望報告中的行動計劃能夠促進創新，加速安全有效治療方法向患者轉移的速度。在介紹該報告時，Margaret  Hamburg博士也表示，這只是FDA邁出的第一步，除了在文件中陳述的改革和大綱中列出的行動外，FDA還將不斷實施和擴展這些行動。



生物制藥和個體化用藥前景廣闊

早在1999年4月19日，美國就首次提出了以遺傳為導向的個體化用藥概念。經過10多年的發展，美國個體化用藥市場的規模已經達到2320億美元，并呈兩位數增長之勢。個體化用藥和生物制藥已經成為藥物研發中最具潛力和市場前景的領域。雖然該領域也面臨著同樣的研發困境，但卻有可能轉變醫藥行業的創新觀念，借助基因研究的進展以及個體化用藥可以對疾病做到“量體裁衣”、預防不良反應、提高藥物對患者的療效等優勢，開辟新的研發途徑。

　　據悉，荷蘭生命科學研究所2010年投入3800萬美元用于個體化用藥研發；輝瑞與凱杰公司簽訂協議，合作開發治療多形性惡性膠質瘤（GBM）的PF-O49448568（CDX-10）結合診斷疫苗；百時美施貴寶與KineMed合作，在阿爾茨海默氏癥和其他神經性疾病領域簽訂了專利轉化和個體化用藥協議……

　　大型和小型的生物制藥公司、學術機構在研發上都作出了很大的努力，但只有確定正確的藥物開發目標，并在藥物合成之前模擬和評價藥物候選物，根據患者特征開發個體化用藥，依據政策支持縮短藥物開發過程，提高效率，才能使藥物研發真正立于不敗之地。--文章來源體外診斷試劑生產廠家普朗醫療。